الغذاء والدواء الأمريكية توافق على علاج جيني لشركة نوفارتس لاضطراب عضلي نادر

أعلنت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية، الموافقة على علاج جيني جديد لشركة نوفارتس لمرضى اضطراب عضلي نادر، وفقًا لما أعلنته شركة الأدوية في بيان لها

وقال بيان الشركة، أنه تمت الموافقة على هذا العلاج، المسمى إيتفيسما، لعلاج مرضى ضمور العضلات الشوكي الذين تبلغ أعمارهم عامين فأكثر، والذين لديهم طفرة مؤكدة في جين العصبون الحركي 1، بحسب رويترز.

الدواء الجديد يعتمد المادة الفعالة لعلاج مرضي ضمور العضلات الشوكي

ويحتوي دواء إيتفيسما على نفس المادة الفعالة الموجودة في علاج زولجينسما، وهو العلاج الأقدم لشركة الأدوية السويسرية، والمعتمد في الولايات المتحدة لعلاج مرضى ضمور العضلات الشوكي الذين تقل أعمارهم عن عامين.

وأعلنت نوفارتس أن إيتفيسما هو العلاج الأول والوحيد لاستبدال الجينات المتاح لعامة الناس.

وتبلغ تكلفة الاستحواذ على العلاج الجديد 2.59 مليون دولار أمريكي، مقارنةً بـ 2.1 مليون دولار أمريكي لزولجينسما.

وقالت تريسي داوسون، رئيسة قسم العلاج في قسم علوم الأعصاب في نوفارتس بالولايات المتحدة، لرويترز قبل الموافقة: "هذا يمنح المرضى خيارات أوسع، وهو أمر جيد لأي مريض".

في تجربة في مرحلة متقدمة، أدى العلاج بإيتفيسما إلى تحسن ذي دلالة إحصائية قدره 2.39 نقطة على مقياس يقيم القدرة الحركية وتطور المرض.

يعد مرض ضمور العضلات الشوكي، مرض عصبي عضلي نادر وراثي يحدث بسبب جين SMN1 المتحور أو المفقود، وهو المسؤول عن إنتاج بروتين ضروري لوظيفة العضلات، بما في ذلك التنفس والبلع والحركة الأساسية.

وهو السبب الجيني الرئيسي لوفاة الرضع، ويعاني منه حوالي 9000 شخص في الولايات المتحدة.

وبخلاف زولجينسما، الذي يُعطى وريديًا بناءً على وزن المريض، فإن إيتفيسما تركيبة مُركزة تُعطى مباشرةً للجهاز العصبي المركزي عبر الحبل الشوكي. وذكرت الشركة أن العلاج الجديد لا يحتاج إلى تعديل بما يتناسب مع وزن المريض.

يستبدل كلا العلاجين جين SMN1، مما يُتيح إمكانية تقليل الحاجة إلى العلاج المُعطى بشكل مزمن، والمرتبط بالعلاجات الأخرى المتاحة لمثل هذه الفئة.

وحقق علاج زولجينسما مبيعات عالمية بلغت 925 مليون دولار أمريكي في الأشهر التسعة الأولى من عام 2025.